美国的一些大型制药公司正把重点转向开发治本而不是可仅仅治标的药物。这项转移可能使医药业发生革命性的变化。它可能带来一个个性化药物(personalized medicine)的时代，按照个人的情况制药将使药物更为有效，副作用较少，甚至可能制止疾病的进一步发展。因遗传而染上一种疾病危险的人可像现在服用维生素一样每天服用一片药。并且将有机会在疾病变得明显之前诊断出来，然后设法防止疾病的发生。
把数十亿美元的研究费用从一个领域转向另外一个领域的代价是，投资发明治疗晚期慢性病和垂死病人的医药，将排在投资研制或以防止和治疗疾病初期的药品之后进行。制药公司正集中精力开发在基因和分子水平上医治疾病的新一代药物。BMS公司等一些大型的制药公司转向对治疗癌症的研究，就是这种转变的一个很好的例证。医药业的科研人员说，他们基本上放弃了对化疗方法的开发工作。转向更有针对性的治疗方法，因为化疗既打击癌细胞也伤害健康细胞。
据美国药物研究和制药商协会说，目前制药业将花费210亿美元进行研究和开发，而在1990年仅为84亿美元。据估计，现在制药业研究和开发预算中的大约40%将花在开发新一代从分子和基因通道上根治疾病的药物。设在旧金山的生物技术与遗传技术研究公司最近研制的一种经FDA批准上市的治疗乳腺癌的药物赫塞帕亭(Hercepritin)是预防今后5-10年发生的转变中所产生的抗癌药物的一个早期例子。赫塞帕亭对某种乳腺癌的基因发生作用，这种基因使细胞分裂加速。赫塞帕亭将通过干预细胞增长信号使得这种增长放慢或者停止。今天，患有乳腺癌的妇女可以对于这种基因进行试验，采用赫塞帕亭进行治疗。一些专家相信，采用这种有目标做法的最终结果是将出现个性化药物。这意味着，今后这些开发中的药物将针对每个人而制造，并需要每天服用，对疾病防患于未然。
除了癌症之外，现在正在瞄准其它许多疾病作为研究目标。许多大型制药公司的药物开发部都有为发现治疗下述疾病而制定的相应计划：
艾滋病和其它传染性疾病 实验室在继续探索艾滋病病毒的机制和寻找病毒中可以成为药物攻击目标的脆弱之处。
心血管疾病和中风 一些公司正在通过使退化放慢和防止心脏肌肉细胞死亡的方法来治疗心衰。
阿尔茨海默病和老年有关的记忆丧失 从阿尔茨海默病患者获得的基因以及同正常的脑功能有关的关键性基因，正在提供许多新的试验和筛选大有希望的化学物的目标。
同年龄有关的疾病 制药公司第一次在研制旨在防止老年视觉和记忆力丧失的药物，以及增强肌肉坚硬度和改善关节炎抑制剂的药物。
抑郁症 一些公司目前正致力于开发在数日内产生效果的药物。
精神病 已经发现了可能干预不正常信号的有希望的化合物。
气喘 在免疫系统中发现了可能达到作用于气喘根源的分子目标，现在正在筛选针对这些目标的化合物。
性功能障碍 许多公司正在积极研制对男性性功能更加安全有效的新“伟哥”和女性用的“伟哥新娘”型药物。